Des scientifiques américains ont mis au point une nouvelle approche pour traiter la surdité héréditaire

Contexte de l’étude Un groupe de chercheurs dirigé par le Dr Cheng-Yi Chen des laboratoires Eaton-Peabody aux États-Unis a mené une nouvelle étude sur le traitement de la surdité héréditaire. L’étude a été publiée ce mois-ci dans la revue Science Translational Medicine et vise à développer un traitement qui s’attaque aux mutations génétiques à l’origine de la perte auditive.

Détails de l’étude

1. Objectif et méthode : L’étude a ciblé une mutation du gène microARN-96 (miR-96), mutation connue pour provoquer une perte auditive progressive. Les chercheurs ont utilisé la technologie d’édition du génome CRISPR/Cas9 pour corriger la mutation. Le dispositif de libération a été administré à l’oreille interne via une injection d’un virus portant le dispositif de libération.
2. Résultats de l’expérience sur des souris : Les souris porteuses de la mutation présentaient une perte totale de l’audition dans les hautes fréquences à l’âge de quatre semaines. Après avoir appliqué l’édition du génome, les résultats ont montré une préservation à long terme de la fonction auditive dans les deux conditions : au début du développement et à l’âge adulte, démontrant qu’une intervention précoce était optimale.

L’importance des résultats

• Espoir dans la thérapie génique : Ces résultats laissent espérer le développement de thérapies géniques pour les troubles auditifs, y compris les formes héréditaires de surdité, qui pourraient constituer une alternative aux personnes qui n’ont d’autre choix que les implants cochléaires.
• Recherches futures : Le Dr Chen souligne que ces découvertes représentent une étape importante vers le développement de nouvelles approches thérapeutiques ciblant différents types de mutations génétiques responsables de la perte auditive.

Tendances futures

• Essais cliniques : Au fur et à mesure que les chercheurs parviennent à ces résultats, ils espèrent les traduire prochainement en essais cliniques sur l’homme.
• Cibler les mutations génétiques : L’étude montre la nécessité de mener davantage de recherches pour soutenir ce concept et de développer différentes méthodes thérapeutiques pour traiter les multiples mutations génétiques responsables de la surdité.